Retour sur la première journée nationale de la filière
La première journée nationale de la filière BRAIN-TEAM a été organisée à l’Institut du Cerveau et de la Moëlle épinière à l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière. Elle a réuni une centaine de participants dont 27 représentants d’associations de patients, 33 membres de Centres de Référence Maladies Rares, 9 représentants de laboratoires de diagnostic, 16 représentants d’équipes médicales de la filière et 5 représentants des Equipes Relai Handicaps Rares du Groupement National de Coopération Handicaps Rares (GNCHR).
Cette journée a permis de nombreux échanges avec un ensemble de partenaires filière et hors-filière, autour d’un programme thématique varié se voulant le plus fédérateur possible. Avec des présentations institutionnelles par la DGOS (sur les Filières de Santé Maladies Rares), par la BNDMR (Banque Nationale de Données Maladies Rares), par la filière BRAIN-TEAM elle -même ; des présentations axées sur les bases de données, la prise en charge médico-sociale, sanitaire, la problématique du diagnostique génétique ainsi que la recherche clinique et fondamentale. Le tout, exposé par des acteurs de tous horizons (Centres de Référence, partenaires institutionnels ou hospitaliers, chercheurs, représentants d’associations de patients) et rassemblant au final la majorité des acteurs de la filière. Une session poster permettait de présenter les activités des 10 Centres de Référence de la filière ainsi que de certaines associations de patients.
Cette rencontre a été un succès, puisque vous avez été satisfaits à plus de 90% du déroulement de la journée (taux de réponse à l’enquête en ligne).
Nous prenons d’ores et déjà rendez-vous pour une nouvelle rencontre en mars 2017 !
Conseil de Filière
Le Conseil de Filière s’est réuni à l’issue de la 1ère journée nationale de la filière. Instance de gouvernance de la filière, il a un rôle stratégique concernant la politique d’orientation de la filière (voir organigramme ci-dessous).
Lors de ce conseil, ont été abordés les points suivant :
Implication des Associations de Patients – Les représentants des associations de patients des différents CRMR s’étaient réunis en amont de ce conseil, montrant ainsi leur volonté de travailler ensemble pour le bénéfice de toute la filière. Ils ont ouvert cette session en faisant 5 propositions à l’équipe filière :
1) Améliorer la coordination médico-sociale – Harmonisation des MDPH
2) Travailler sur les structures d’accueil, de réadaptation et de répit
3) Améliorer la visibilité des filières
4) Améliorer la recherche : améliorer le quotidien du patient et les moyens de communication
5) Mutualiser les équipes de recherche et les synergies
Ces propositions rejoignent les propositions faites par la filière et s’inscrivent totalement dans les axes de développement proposés pour 2016.
Bilan 2015 – L’équipe filière a présenté le bilan des actions de l’année 2015 :
– Implémentation de la communication avec les acteurs et les partenaires de la filière (réunions de CRMR, d’associations de patients) ; participation à des congrès (médecine générale, pédiatrie, neurologie, neuro-pédiatrie, génétique) ;
– Développement d’outils de communication (logo, plaquettes, kakémono, posters, site internet) ;
– Forte implication en organisation inter-filières (organisation des réunions des chefs de projet, création d’outils de communication communs) ;
– Organisation de la journée des associations et de la journée nationale de la filière ;
– Actualisation du réseau de compétences des CRMR de la filière, y compris en Outre-mer, des laboratoires diagnostiquant les pathologies de la filière ;
– Etat des lieux des bases de données actuelles en vue de l’implémentation de la BNDMR (Banque Nationale de Données Maladies Rares) ;
– Mise en place d’une gouvernance ;
– Préparation d’un état des lieux exhaustif ;
Perspectives 2016 – Les grandes orientations et projets prévus pour 2016 ont été présentés et discutés librement :
– Les propositions pour le plan d’actions 2016 ont été présentées au regard du cadre méthodologique demandé par la DGOS (voir plus bas).
– La participation des CRMR de la filière à la constitution des réseaux européens de référence a été présentée et discutée.
– Christophe Verny a évoqué la nouvelle campagne de labellisation des CRMR prévue pour l’automne par la DGOS.
Plan d’Action 2016
Le plan d’action de la filière a été soumis à la DGOS le 29 avril. Il sera évalué courant juillet par une équipe d’experts pour un retour à l’équipe filière en septembre.
Ce plan présente un état des lieux complet de la filière, basé sur les déclarations des Centres de Référence, du réseau de compétence, des laboratoires, des associations de patients et du réseau médico-social. Nous remercions ici tous les partenaires de la filière qui ont contribué à ce travail.
Au final, ce bilan montre une filière jeune, complexe, avec de nombreux acteurs à fédérer. Les CRMR sont très actifs sur de nombreux points mais doivent devenir des forces vives et des éléments ressources pour participer à l’élan filière. La coordination sera donc cruciale pour la mise en place des actions de la filière.
L’état des lieux a permis d’identifier les forces, les faiblesses, mais surtout les freins et les leviers de BRAIN-TEAM afin de pouvoir proposer des axes d’amélioration et des actions de terrain en cohérence, présentés ci-dessous :
Les Réseaux Européens de Référence (European Reference Network, ERN)
Le 16 mars dernier, la Commission Européenne a lancé l’appel pour l’établissement des réseaux européens de référence (RER). Cet appel à projet doit permettre l’émergence ou la consolidation de réseaux porteurs d’une expertise spécifique pour le groupe de pathologies concerné. Le réseau aura la capacité de délivrer des soins de grande qualité et devra posséder les plateaux techniques nécessaires pour le diagnostic et le soin, ainsi que des capacités d’enseignement et de recherche.
Le fonctionnement du réseau devra faciliter les soins transfrontaliers et faire parvenir l’expertise à l’endroit où les personnes sont prises en charge. Les RER devront produire des recommandations de bonnes pratiques afin d’améliorer la prise en charge des malades.
Concernant les maladies rares du système nerveux central, les grandes équipes européennes se sont regroupées dès mai 2015 pour présenter un dossier unique (ERN-Rare Neurological Diseases, ERN-RND), porté par l’université de Tübingen (Allemagne) et coordonné par Holm Graessner. De nombreuses réunions de concertation et d’échanges ont eu lieu depuis 1 an et qui ont conduit à présenter un dossier qui sera déposé le 21 juin à la Commission Européenne. Aujourd’hui, 25 centres de références européens répartis dans 14 états membres composent le réseau pour l’ERN-Rare Neurological Diseases dans sa phase de constitution (centres ayant participé au dépôt du dossier). D’autres centres rejoindront le réseau, lors de sa phase de déploiement.
Concernant BRAIN-TEAM, 5 Centres de Référence rejoignent le réseau ERN-RND dans sa phase de constitution : les CRMR de Neurogénétique de la Pitié (coordonné par le Pr A. Durr), Démences Rares (représenté par le Dr I. Leber), Atrophie Multisystématisée (représenté par le Pr W. Meissner et le Dr A. Pavy-Le Traon), Leucodystrophies (coordonné par le Pr O. Boespflug-Tanguy), et enfin Maladie de Huntington (coordonné par le Pr A-C. Bachoud-Lévi). A noter que le Centre de Référence des Maladies Inflammatoires Rares du Cerveau (coordonné par le Dr K. Deiva), rejoint lui l’ERN-Rare Immunological and auto-inflammatory diseases, plus proche de sa thématique.
Qu’il nous soit enfin permis de souligner ici l’immense travail de réflexion et de rédaction accompli par chacun des CRMR de la filière, en lien avec le coordonnateur de l’ERN, afin de proposer des dossiers de grande qualité.
Pour plus de renseignements concernant l’ERN-RND : www.ern-rnd.eu/index.php
Des nouvelles du PNMR 3…
La plateforme Maladies Rares lance un appel pour un troisième Plan National Maladies Rares : Il est impératif de consolider les actions initiées lors des 2 premiers PNMR et de donner des moyens humains à ce projet afin qu’il puisse être mis en œuvre.
http://www.alliance-maladies-rares.org/wp-content/uploads/2016/02/appel_pnmr.pdf
Ce projet est soutenu par l’industrie du médicament par l’intermédiaire du Leem qui s’engage sur 20 propositions. Ces dernières ont été rédigées par le Comité Maladies Rares du Leem constitué des entreprises engagées dans la lutte contre les maladies rares associant à ses travaux des chercheurs, des associations de malades, des cliniciens, des experts et des Fondations autour d’une même cause : améliorer le quotidien des malades et de leurs proches.
http://fr.calameo.com/read/0020492844579530b2af4
